Les indices de maladies rares trouvés dans le système de recyclage des cellules


Les scientifiques ont démontré comment un médicament expérimental fonctionne contre une maladie génétique rare et mortelle, Niemann-Pick type C1 (NPC1). Ils ont constaté qu'un composé étroitement lié active une enzyme, AMPK, déclenchant un système de «recyclage» cellulaire qui aide à réduire le taux de cholestérol élevé et d'autres graisses accumulées dans le cerveau et le foie de patients NPC1, qui sont des signes associés à de graves problèmes neurologiques.

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