Les chercheurs ont utilisé le gilteritinib pour cibler une mutation commune – ScienceDaily


Un nouveau médicament se révèle prometteur dans sa capacité à cibler une des mutations les plus fréquentes et sinistres de la leucémie myéloïde aiguë (LMA), selon les chercheurs de l'école Perelman De médecine à l'Université de Pennsylvanie et au Centre de cancer Abramson de Penn. La mutation génétique de la tyrosine kinase 3 (FLT3) de Fms est un prédicteur connu de la rechute de la LMA et est associée à une survie courte. Dans une première étude sur l'homme, les chercheurs ont traité des patients récidivants avec du gilteritinib, un inhibiteur de FLT3, et ont constaté qu'il s'agissait d'un médicament bien toléré qui a conduit à des réponses cliniques fréquentes et plus soutenues que prévu, presque exclusivement chez les patients atteints mutation. Ils ont publié leurs résultats aujourd'hui The Lancet Oncology .

FLT3 est l'un des gènes les plus communément mutés chez les patients atteints de LMA. Des mutations FLT3 se retrouvent dans environ 30 pour cent des cellules de leucémie chez les patients. Cliniquement, ces mutations sont associées à une maladie agressive qui conduit souvent à une rechute rapide, après quoi la survie globale est en moyenne d'environ quatre mois avec les thérapies actuelles. Pour éviter la rechute, les oncologues recommandent souvent les approches de chimiothérapie les plus agressives pour les patients atteints de duplication tandem interne FLT3 (FLT3-ITD), y compris la transplantation de moelle. Mais même cela ne peut pas toujours éviter la maladie.

Le gène FLT3 est présent dans les cellules normales de la moelle osseuse et régule la croissance ordonnée des cellules sanguines en réponse aux demandes quotidiennes. Lorsque le gène est muté dans une cellule de leucémie, cependant, les cellules mutées se développent dans un …

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