Le traitement des cellules souches pour la mutation du gène STAT1 létale montre des résultats décevants, mais prometteurs – ScienceDaily

La première étude évaluant la façon dont les patients atteints d'une mutation "gain de fonction" du gène STAT1 répond à la transplantation de cellules souches a pris Lieu.

Il s'agissait de 15 jeunes patients, provenant de neuf pays différents, chacun souffrant de diverses complications causées par la mutation du gène.

Parmi ceux-ci, seuls six ont survécu à un régime de transplantation de cellules souches – avec cinq complètement guéri et sans maladie par la conclusion de l'étude.

L'étude a été réalisée par le Dr Satoshi Okada (Université d'Hiroshima), la Professeur Jennifer Leiding (Université de Floride), le Professeur Tomohiro Morio (Université médicale et dentaire de Tokyo) et le Professeur Troy Torgerson (Université de Washington).

Dr. Okada, qui a d'abord découvert le gain de fonction STAT1 en 2011, déclare: «Dans l'ensemble, ce résultat est décevant, mais le fait que cinq patients aient été guéris prouve que le traitement avec des cellules souches peut fonctionner, et nous devons maintenant apprendre de ces 15 Cas individuels. "

Le gène STAT1 joue un rôle vital dans le système immunitaire du corps. Les mutations rares peuvent conduire à l'activation par activation de STAT1 (GOF) et à "l'auto-immunité" où le corps commence à attaquer ses propres tissus sains.

Alors que la majorité des patients affligés présentent généralement des symptômes légers à modérés impliquant des infections fongiques (principalement Candida), bactériennes et virales – environ 10% des cas sont graves et mettent leur vie en danger.

Jusqu'à présent, développer des traitements appropriés a été difficile; par exemple. Les médicaments antifongiques traitent temporairement les symptômes mais pas la mutation source, et …

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